No fio Saúde cume Na semana passada, o pioneiro de Harvard Biochemist e editora de genes, David Liu, disse que ainda este ano seu laboratório planeja relatar uma única estratégia de edição de genes que poderia tratar muitas doenças não relacionadas. Ele chama isso de edição de genes terapêuticos agnósticos da doença.
“Parece meio louco, mas na verdade há uma razão de biologia molecular muito boa para que isso possa ser possível”, disse ele à platéia em Boston, parando de detalhes.
Atualmente, os tratamentos de edição de genes estão sendo desenvolvidos para várias doenças genéticas raras e herdadas. Um tratamento de edição de genes, chamado Casgevyé aprovado e disponível comercialmente para tratar a doença das células falciformes e um distúrbio sanguíneo relacionado chamado beta talassemia. No início deste ano, KJ Muldoon, um menino nascido com uma doença genética muitas vezes fatal que faz com que a amônia se acumule em seu sangue, foi salva com um Tratamento personalizado de edição de genes– um médico primeiro.
Esses tratamentos funcionam direcionando a mutações específicas relacionadas a essas doenças. Mas eles podem ser caros para se desenvolver e devem ser projetados para populações específicas de pacientes. Às vezes, essas populações de pacientes podem ser muito pequenas, como no caso do bebê KJ. Sua condição, chamada de deficiência de CPS1, afeta apenas um em 1,3 milhão de nascimentos vivos.
Liu prevê um futuro em que uma abordagem de edição de genes possa ser usada em múltiplas doenças diferentes, independentemente do órgão ou tecido que eles afetam ou sua causa genética. Ele diz que esse tipo de estratégia simplificada é necessária porque, coletivamente, existem muitas doenças raras e seria impraticável projetar tratamentos para cada um. Os genes globais, uma organização de defesa de doenças raras, estima que existem pelo menos 10.000 doenças raras que afetam mais de 400 milhões de pessoas em todo o mundo.
Fotografia: Vail Fucci
“A doença genética como um todo não é tão rara. Na verdade, é muitas vezes mais prevalente que o câncer ou o HIV/AIDS”, disse Liu. “Precisamos urgentemente dessas maneiras de tratar diretamente a causa raiz dessas doenças genéticas”.
